(相關(guān)資料圖)

智通財經(jīng)APP獲悉，CRISPR Therapeutics(CRSP.US)和福泰制藥(VRTX.US)周五盤前交易走高，截至發(fā)稿，CRISPR Therapeutics漲近4%，福泰制藥微跌。此前這兩家公司宣布美國FDA接受了其基因編輯血液疾病候選藥物exa-cel的生物制品許可申請。此外，這兩家公司還于周五公布了支持該療法的關(guān)鍵數(shù)據(jù)，并如期在正在進(jìn)行的年度歐洲血液學(xué)協(xié)會(EHA)大會上發(fā)表。

具體來說，Exa-cel，也被稱為examglogene autotemcel，是一種自體，離體CRISPR/Cas9基因編輯療法，已獲得FDA關(guān)鍵稱號，如快速通道，孤兒藥和罕見兒科疾病指定。

該監(jiān)管機構(gòu)已對其用于嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞病(SCD)的sBLA進(jìn)行了優(yōu)先審查，目標(biāo)作用日期為2023年12月8日，并對用于輸血依賴性β -地中海貧血(TDT)的sBLA進(jìn)行了標(biāo)準(zhǔn)審查，目標(biāo)作用日期為2024年3月30日。

此外，CRISPR Therapeutics和福泰制藥宣布了針對exa-cel的兩項關(guān)鍵試驗(CLIMB-111和CLIMB-121)的最新數(shù)據(jù)，并稱該治療在預(yù)先確定的中期分析中達(dá)到了主要終點和關(guān)鍵次要終點。

其中83例患者數(shù)據(jù)的亮點表明，在27例可評估的TDT患者中，24例(88.9%)至少連續(xù)12個月達(dá)到了輸血獨立的主要終點。而在17例可評估的SCD患者中，16例(94.1%)達(dá)到了同期血管閉塞危象解除的主要終點。

至于安全性，如前所述，兩名TDT患者出現(xiàn)了與研究治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。還與一名成年SCD患者死于新冠病毒，與exa-cel無關(guān)。