10月7日，2020年諾貝爾化學(xué)獎被授予法國生物化學(xué)家埃瑪紐埃爾·沙爾龐捷和美國生物化學(xué)家珍妮弗·道德納，以表彰她們對新一代基因編輯技術(shù)CRISPR的貢獻(xiàn)。

諾貝爾獎委員會表示，這兩位科學(xué)家的發(fā)現(xiàn)非常重要——她們發(fā)現(xiàn)了基因技術(shù)中最強有力的工具之一：CRISPR/Cas9基因剪刀。使用這一技術(shù)，研究人員可以非常精準(zhǔn)地改變動物、植物和微生物的DNA。這一技術(shù)對生命科學(xué)產(chǎn)生了革命性的影響，正在催生新的癌癥療法，并有可能使治愈遺傳性疾病夢想成真。

意外之喜

在卷帙浩繁的科學(xué)史上，有不少科學(xué)發(fā)現(xiàn)是“無心插柳”，發(fā)現(xiàn)這些基因剪刀工具也是意外之喜。

沙爾龐捷在對化膿性鏈球菌——一種對人類造成最大傷害的細(xì)菌進(jìn)行深入研究的過程中，發(fā)現(xiàn)了一種以前未知的分子tracrRNA，她的研究表明，tracrRNA是細(xì)菌古老的免疫系統(tǒng)CRISPR/Cas9的一部分，該系統(tǒng)通過切割DNA來解除病毒的武裝。

2011年，沙爾龐捷發(fā)表了這一研究。同年，她開始與擁有豐富RNA知識的資深生物化學(xué)家珍妮弗·道德納攜手合作。在研究中，她們偶然注意到，在一種名叫Cas9的蛋白的加持下，CRISPR才能顯示出它作為基因組編輯工具的強大潛力。

這兩位女科學(xué)家共同努力，成功地在試管中重建了細(xì)菌的基因剪刀——CRISPR/Cas9，并簡化了其分子成分，使其更易于使用。隨后，她們對這一基因剪刀進(jìn)行了重新編程——這是一個具有劃時代意義的實驗。這一剪刀天生就能識別病毒中的DNA，沙爾龐捷·道德納證明可以對其進(jìn)行控制，實現(xiàn)對DNA的“定點”切割，而在DNA被切割的地方，科學(xué)家們可以容易地改寫生命的密碼。

這些研究成果顯著提升了基因編輯的效率，這兩位科學(xué)家也榮登《時代》周刊“2015年全球最具影響力100人”。

大顯身手

研究人員若想發(fā)現(xiàn)生命的內(nèi)部運作原理，就需要修改細(xì)胞中的基因，這曾經(jīng)是一項耗時、困難甚至有時不可能完成的工作，但借助CRISPR/Cas9基因剪刀，科學(xué)家們現(xiàn)在能在幾周內(nèi)改變生命的密碼。

自從沙爾龐捷和道德納在2012年發(fā)現(xiàn)CRISPR/Cas9基因剪刀以來，有越來越多科學(xué)家開始使用這一工具。該工具在很多基礎(chǔ)研究領(lǐng)域“大顯身手”，比如，植物研究人員已經(jīng)借助這套工具開發(fā)出能夠抵抗霉菌、病蟲害和干旱的農(nóng)作物。在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，創(chuàng)新型癌癥療法的臨床試驗正在進(jìn)行中，能夠治愈遺傳性疾病的夢想即將實現(xiàn)。

正如諾貝爾化學(xué)委員會主席克拉斯·古斯塔夫森所說：“這種基因工具擁有強大的力量，影響我們所有人。它不僅使基礎(chǔ)科學(xué)發(fā)生了革命性的變化，而且還制造出了新奇的作物，并將催生開創(chuàng)性的新療法來治愈很多疾病”。

CRISPR/Cas9基因編輯系統(tǒng)是本世紀(jì)最重要的生物學(xué)發(fā)現(xiàn)之一。2015年，《科學(xué)》雜志將其評為年度十大科學(xué)突破之一，并高居榜首。這一基因剪刀將生命科學(xué)帶入了一個新時代，并在許多方面為人類帶來了最大福祉——而獎勵那些給人類帶來最大福祉的技術(shù)人員和科學(xué)家，正是諾貝爾獎創(chuàng)立的初衷!