近日，2025 DIA CNS創新論壇暨CCTN-P年會在中國上海舉行。會上，靈北中國臨床研發部負責人周茜女士分享了靈北在發育性癲癇性腦病（Developmental and Epileptic Encephalopathies，DEEs) 方面的臨床研究進展，同時宣布三項針對發育性癲癇性腦病相關癲癇治療的國際多中心臨床研究——DEEpOCEAN，DEEpSEA和DEEpOLE 的III期臨床研究將在中國啟動。靈北將和北京大學第一醫院、首都醫科大學附屬北京兒童醫院、復旦大學附屬兒童醫院、廣州醫科大學附屬第二醫院、武漢兒童醫院以及深圳市兒童醫院等多家醫療機構合作開展該研究。
DEEpOCEAN 和DEEpSEA是隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床研究，分別在DEEs（非Dravet綜合征）和Dravet 綜合征的人群中開展，旨在評估bexicaserin (LP352)在兒童和成年DEEs相關癲癇發作的療效、安全性和耐受性。DEEpOLE是一項開放標簽的擴展研究，評價bexicaserin (LP352) 的長期安全性和療效。在LP352 III期臨床研究獲得的信息將支持發育性癲癇性腦病藥物的開發，為后續治療方案的優化提供重要依據，通過這項研究，靈北希望為發育性癲癇性腦病患者帶來創新的安全有效的治療，為更多患者帶來新的希望。
發育性癲癇性腦病（DEEs）是一組神經發育性疾病，在兒童早期起病，以難治性癲癇發作和發育停滯或倒退為特征的異質性嚴重癲癇綜合征。據統計，發育性癲癇性腦病的總體發病率已超過1/2000例活產兒，病死率為17%～50%，即便患兒有幸存活，絕大多數也會遺留嚴重的神經系統殘疾，給家庭和社會造成沉重負擔，存在巨大的未滿足需求。
面對發育性癲癇性腦病治療的挑戰，靈北公司研發的新藥bexicaserin（LP352）展現出潛力。Bexicaserin（LP352）是一種口服、具有中樞活性的新型5-羥色胺2C（5-HT2C）受體激動劑，可潛在降低非選擇性血清素能藥物相關的心血管毒性風險。目前，bexicaserin（LP352）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的突破性療法認定，用于治療2歲及以上兒童因發育性癲癇性腦病引發的癲癇發作。
近日，在里斯本舉辦的2025年國際癲癇大會（International Epilepsy Congress）上，bexicaserin（LP352）在全球范圍內一項1b/2a期隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗（PACIFIC試驗）之開放標簽擴展研究（OLE）的完整結果被正式公布。該研究旨在評估bexicaserin在DEEs患者中長達52周使用的安全性、耐受性和有效性。在OLE期間，觀察到可計數運動性癲癇發作頻率的中位數降低了59.3%，與PACIFIC試驗前的基線相比，55%的參與者持續降低了≥50%。Bexicaserin耐受性良好，未觀察到新的安全信號。
“DEEs具有早期癲癇發作、藥物控制效果欠佳、發育遲緩停滯等特點，嚴重影響患兒，特別是嬰幼兒的發育，是兒童神經系統疾病中的一大難題。DEEs屬于難治性癲癇，目前的抗癲癇藥物療效有限，且長期使用耐受性差，我們急需一款安全有效的治療藥物。Bexicaserin前期的臨床數據顯示了它在有效性和安全性方面的潛力。” LP352 III期研究中國區牽頭研究者、北京大學第一醫院兒科主任姜玉武教授表示， “我們非常高興參與到全球同步的國際多中心研究，它將有助于證明bexicaserin在更大規模研究人群中，包括在中國人群中的療效和安全性。期待為這一創新藥品盡快惠及中國的患者做出我們的貢獻。”
作為專注于神經科學的全球制藥公司，70多年來，靈北一直處于神經科學研究的前沿。靈北亞洲藥物開發副總裁Karina Krøjer Søby表示：“患有發育性癲癇性腦病（DEEs）的患者屬于罕見癲癇中的一個具有挑戰性的群體，目前有效的獲批治療選擇寥寥無幾。迄今為止的臨床數據表明，bexicaserin針對DEEs具有廣泛且持久的抗癲癇發作效果。我們正致力于生成關于 DEEs 療效和安全性的數據，旨在為目前尚無獲批治療方案的 DEEs 患者提供治療機會。靈北中國的藥物研發團隊將與各方緊密合作，結合靈北在腦部疾病領域的深厚經驗，全力推動LP352 III期臨床研究。”
靈北中國（內地與香港）總經理張一帆表示：“靈北始終專注于腦部疾病領域，致力于通過科學創新為患者提供解決方案。面對像DEEs這樣的難治的神經系統疾病，我們深知，創新不僅是推動研究和藥物開發的關鍵，更是改善患者生活質量的驅動力。通過支持LP352 III期等項目，我們希望把創新的藥物盡快帶給中國患者，解決在這一領域巨大的未滿足的醫療需求。未來，我們將與包括北京大學第一醫院在內的多家臨床研究中心及合作伙伴攜手，共同為患者帶來健康的希望。”
關于BexicaserinBexicaserin（LP352）是一種口服、具有中樞活性的5-羥色胺2C（5-HT2C）受體激動劑，5-HT2B和5-HT2A受體亞型結合率極低，可潛在降低非選擇性血清素能藥物相關的心血管毒性風險。Bexicaserin正在全球三期臨床項目（DEEp項目）中進行評估。美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予bexicaserin突破性療法認定，用于治療兩歲及以上患者的發育性癲癇性腦病（DEE）相關癲癇發作。Bexicaserin為在研化合物，尚未獲得全球任何監管機構的上市批準。
關于DEEs
發育性癲癇性腦病（DEEs）是一組罕見的神經發育性疾病，在兒童早期起病，以難治性癲癇發作和發育停滯或倒退為特征的異質性嚴重癲癇綜合征。根據國際抗癲癇聯盟（ILAE）的定義，目前DEEs包含~20種綜合征，其中Dravet綜合征、Lennox-Gastaut綜合征、CDKL5缺乏癥、West綜合征/嬰兒痙攣綜合征和結節性硬化癥已納入國家衛健委發布的第一批和第二批罕見病目錄。
關于靈北公司（H. Lundbeck A/S）
靈北是一家專注于大腦健康的生物制藥公司。有70余年的神經科學領域經驗，我們始終致力于改善神經和精神疾病患者的生活。作為專注創新的企業，我們通過研發項目應對最復雜的神經疾病挑戰。依托在精神和神經領域的深厚積淀，我們正將研發領域拓展至神經專科和神經罕見病領域，為缺乏有效治療手段的疾病開發變革性療法。
我們致力于消除疾病污名化并推動醫療公平。通過為患者、家庭及社會創造積極價值，我們力求為股東實現長期價值。
