中國上海，2024年10月24日 –科創板上市公司亞虹醫藥（688176.SH）以“專精價值，科創未來”為主題的2024年度研發開放日于10月22日在上海舉行，30多名機構人員參加了此次活動。
亞虹醫藥創始人、董事長兼首席執行官潘柯博士在公司研發開放日活動中提到，“創新是戰勝內卷，把握中國醫藥市場快速發展機遇的唯一秘訣。”
潘柯博士表示，亞虹醫藥專精價值，創新推動，是專注于泌尿生殖系統腫瘤及女性健康的全球化專科創新藥公司。截至上半年末，公司主要產品管線擁有13個產品、18個在研項目，其中，研發進度較快的為APL-1706（顯影劑）、APL-1702（光動力藥械組合產品）兩個產品，上市申請均已獲受理，處于上市審評審批階段，商業化進程繼續穩步向前。
圖|亞虹醫藥創始人、董事長兼首席執行官潘柯博士
公司研發策略：差異化，診療一體化，同類最佳
FIC/BIC新藥已成為我國醫藥工業產業升級和技術進步積累到一定程度的自然需求，未來，同質化產品將逐漸失去競爭力，FIC/BIC藥物的開發能力將成為創新藥企的核心競爭力。亞虹醫藥藥化高級總監吳亮博士表示，亞虹醫藥BIC小分子研發專注疾病領域，專注臨床需求，專注靶點研究，專注分子設計，使產品更具差異化競爭優勢；同時，公司升級新一代的靶向和AI驅動的藥物發現平臺，相比傳統藥物研發，可以減少藥物發現及開發所需的時間和資源，加速研發進程，提高產品競爭力。
藥械組合產品即利用藥物遞送技術把診斷用或者治療用藥物遞送到目標部位，降低藥物的系統暴露量，達到在提高安全性的同時，又改進藥物的診斷/治療效果。該類產品是亞虹醫藥的一個特色，為公司診療一體化策略探索方向。亞虹醫藥藥械聯用平臺負責人黃國鋒博士表示，公司在開發的便攜式一次性診斷軟鏡有望填補該領域的空白，同時正在開發的顯影速度更快、靈敏度更高的顯影技術，可以進一步改進適應性，提高醫院/診所的診斷效率，造福患者和醫療系統。
ADC藥物因兼具抗體的高特異性和細胞毒素的高抗腫瘤活性，安全性更加可控，是目前腫瘤治療領域的熱點研究方向之一。2023年至2028年，ADC藥物全球市場預計將以約15%的速度增長。亞虹醫藥新藥發現部生物學研究高級副總裁陳峪博士表示，公司ADC團隊致力于推動抗體偶聯藥物（ADC）領域的創新，針對新穎或者已驗證的抗體靶點，開發具有專有連接技術的首創或同類最佳的細胞毒性抗體偶聯物（ADC）。亞虹醫藥已建立先進的降解抗體偶聯（DAC）平臺，期望使公司在ADC有效載荷的下一波創新中處于領先地位。
圖|亞虹醫藥2024年度研發開放日活動現場
運用光動力學治療技術，滿足女性健康臨床需求
宮頸癌病因明確，主要由 HPV（人乳頭瘤病毒）持續感染所致，同時，從HPV感染進展至浸潤性子宮頸癌是個漫長過程，因此宮頸癌完全可防，即通過三級預防措施，即為年輕女性接種HPV疫苗、在適齡女性中開展宮頸癌篩查、及時治療癌前病變及宮頸癌，可以有效防控并最終實現消除宮頸癌。
“隨著近年我國宮頸癌篩查工作的大力開展，越來越多的宮頸癌前病變被早期發現，人群數量龐大的同時呈現年輕化趨勢，在生育率下降的大背景下，給處在‘生育力保護’重要窗口期的育齡女性宮頸癌前病變治療帶來新挑戰”，復旦大學附屬婦產科醫院教授、宮頸疾病診治中心主任、CSCCP副主任委員隋龍教授介紹，“有創性宮頸切除性手術長期以來一直是治療宮頸癌前病變的經典方法，卻無法滿足全部臨床治療需求，其原因一是術后并發癥可能對女性未來生育帶來潛在不利影響，例如早產和流產；二是治療后仍有可能復發，必須長期管理，然而較大范圍的宮頸切除手術可能造成宮頸形態改變，增加術后陰道鏡隨訪的漏診風險，進而增加了長期管理的難度。因而無論是醫生還是患者，都非常期待有效、安全的無創治療方法盡早獲批使用，以幫助適宜的女性患者避免或延緩宮頸創傷。”
同濟大學附屬皮膚病醫院/上海市皮膚病醫院教授、同濟大學醫學院光醫學研究所所長、國際光動力協會常務理事王秀麗教授會上介紹，光動力療法（PDT）可以選擇性破壞病變組織，對正常組織損傷輕微，不會引起疤痕，同時恢復快、不良反應少、可重復治療。而且除了清除病變以外，還可以激發局部免疫作用，這是光動力療法機制中的獨特優勢。隨著光敏劑和光源技術的發展，PDT得到了廣泛應用，目前已用于包括癌癥在內多組織器官的疾病診療。亞虹醫藥開發的新型光動力宮頸治療系統，采用了脂溶性局部光敏劑HAL，增加了組織細胞的吸收率，另外，采用的創新低溫光源，可以提高患者的舒適度和耐受性。
亞虹醫藥APL-1702是全球首個非手術治療宮頸高級別鱗狀上皮內病變（HSIL）的集藥物和器械為一體的光動力治療新藥產品，有望成為全球首創、中國首發的無創治療宮頸癌前病變的創新療法。亞虹醫藥醫學副總監何曉婷表示，該產品是全球首個在國際多中心III期臨床試驗中獲得陽性結果的HSIL治療產品，結果證實其具有顯著的療效和良好安全性；同時，操作簡便，放置之后，患者無需等待即可離開醫院。今年9月份，臨床試驗結果連續入選國際光動力與光診斷大會（PDT&PD）、第27屆全國臨床腫瘤學大會（CSCO）學術年會，學術界對該產品的高度關注，更體現出APL-1702巨大的臨床需求期待和社會價值。
專注泌尿生殖腫瘤領域，聚焦未被滿足臨床需求
天津醫科大學第二醫院泌尿外科膀胱癌學科帶頭人胡海龍教授表示，經尿道膀胱腫瘤切除術（TURBT）存在一定的局限性，術后復發率較高，并且NMIBC進展成MIBC的風險高，治療難度增大，患者預后差；同時，NMIBC患者術后復發會增加家庭經濟負擔，加重患者的心理壓力，嚴重影響生活質量，NMIBC患者術后復發具有多種危險因素。與傳統白色光膀胱鏡比較，藍光膀胱鏡在診斷和手術方面都顯示出巨大的優勢，能夠顯著提高膀胱腫瘤的檢出率及減少殘存腫瘤復發率，從而改進無復發生存期。
亞虹醫藥APL-1706是目前全球唯一獲批的輔助膀胱癌診斷或手術的顯影劑類藥物，已經在全球30多個國家獲批上市。該產品通過與藍光膀胱鏡的聯合使用可以有效提高NMIBC的檢出率（尤其是原位癌的檢出率），使切除手術更完全，從而降低腫瘤復發率。中國目前還沒有獲批的此類藥物上市，APL-1706的獲批上市將填補此空白，解決現階段有指南推薦卻沒有藥物可用的問題。
亞虹醫藥APL-1202是同類首款（First-in-class）進入III期臨床開發的口服、可逆性MetAP2抑制劑。9月26日，APL-1202與PD-1抑制劑替雷利珠單抗聯合新輔助治療肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）II期臨床取得積極療效信號。Allina Health癌癥研究所主任兼首席研究官、拉什醫學院泌尿科教授、國際泌尿外科學會SIU前主席Baddrinath Konety醫學博士表示，在基線由中心病理確診為MIBC人群（改良可評估分析集，mEAS）中，APL-1202與替雷利珠單抗聯用治療組pCR為41%（9/22），相比替雷利珠單抗單藥治療組pCR值20%（4/20），增加了一倍，顯示出可接受的安全性特征。APL-1202+PD-1在療效/安全性/劑量友好性方面具有競爭力。
另外，基于TAIDD平臺，公司自主研究開發了新型高選擇性、強效的泛素特異性蛋白酶1（USP1）口服小分子抑制劑APL-2302。亞虹醫藥醫學副總監王子甲表示，臨床前研究提示APL-2302單藥治療和聯合治療在腫瘤抑制方面表現出良好的體外和體內活性。APL-2302有潛力成為治療特定生物標志物陽性（如BRCA基因突變等）的晚期實體瘤（乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌等）的新選擇。
